Forskning visar att Pepaxti är effektivt vid högriskmyelom
Oncopeptides meddelade nyligen nya forskningsresultat som visar att Pepaxti (melflufen) bibehåller sin effekt mot multipelt myelom hos patienter med högriskgenetiska förändringar, inklusive deletion 17p (del(17p)) och TP53-mutationer. Dessa genetiska avvikelser är förknippade med mer aggressiv sjukdom som ofta svarar sämre på behandling. Resultaten har publicerats i den vetenskapliga tidskriften Experimental Hematology & Oncology.
Studien är ett samarbete mellan forskare i Finland, Tyskland och Sverige och baseras på analyser av patientprover, sjukdomsmodeller och kliniska data. Resultaten bekräftar tidigare observationer från den pivotala fas 3-studien OCEAN.
Viktiga resultat från studien
- Konsekvent effekt hos högriskpatienter
I laboratorietester av benmärgsprover från 24 patienter med multipelt myelom visade Pepaxti stark effekt i samtliga genetiska undergrupper, inklusive patienter med del(17p) och TP53-mutationer. Detta stod i tydlig kontrast till traditionella alkylerande läkemedel. - Verkningsmekanismen påverkas inte av förlust av fungerande TP53
Pepaxti orsakade snabb celldöd och DNA-skador både i normala myelommodeller och i modeller med TP53-brist, vilket indikerar en verkningsmekanism som inte är beroende av fungerande TP53. - Klinisk relevans bekräftad i OCEAN
En post-hoc-analys av OCEAN-studien visade att patienter med del(17p) som behandlades med Pepaxti i kombination med dexametason uppnådde längre progressionsfri överlevnad jämfört med pomalidomidbaserad behandling.
”Dessa resultat bidrar till att förklara varför Pepaxti fungerar väl även vid några av de mest utmanande formerna av multipelt myelom,” säger Caroline Heckman, seniorförfattare och forskningsdirektör vid Institute for Molecular Medicine Finland (FIMM), HiLIFE – Helsinki Institute of Life Science, Helsingfors universitet. ”Ökad förståelse för hur Pepaxti verkar hos högriskpatienter ger behandlande läkare ytterligare trygghet vid val av terapi.”
”Studien stärker den växande evidensbasen för Pepaxti och visar tydligt hur vår PDC-plattform skiljer sig från konventionella alkylerare, i linje med vad vi sett både i kliniska studier och i verklig klinisk praxis,” säger Stefan Norin, Chief Medical Officer på Oncopeptides. ”Vi fortsätter att investera i forskning av hög kvalitet för att stödja myelomcommunityn och använder samtidigt våra ökande vetenskapliga insikter för att vidareutveckla vår PDC-pipeline.”
Den fullständiga vetenskapliga artikeln, Efficacy of Melflufen in Multiple Myeloma with Mutated or Deleted TP53, finns tillgänglig via denna länk.
Mer information, inklusive frågor och svar för investerare, kommer att publiceras på oncopeptides.com.
FRÅGOR OCH SVAR FÖR INVESTERARE
Vad är det som meddelas?
Nya oberoende och Oncopeptides-stödda forskningsresultat som visar att Pepaxti behåller sin effekt vid högrisk multipelt myelom, inklusive patienter med del(17p) och TP53-mutationer.
Varför är detta viktigt?
Dessa patientgrupper svarar ofta dåligt på standardbehandlingar. Att visa att Pepaxti är aktiv även här stärker läkemedlets kliniska position och relevans i senare behandlingslinjer.
Vad visar den nya forskningen?
- Pepaxti är aktiv oavsett genetisk bakgrund, inklusive högriskförändringar
- Läkemedlets verkningsmekanism fungerar oberoende av förändringar i TP53, en central genetisk faktor vid dålig prognos
- Resultaten är i linje med kliniska utfall som tidigare observerats i OCEAN-studien
Är detta kliniska data?
Studien kombinerar laboratorieforskning, analyser av patientprover samt post-hoc-utvärdering av kliniska data från OCEAN-studien.
Påverkar detta den godkända indikationen?
Nej. Resultaten stärker Pepaxtis befintliga kliniska profil men innebär ingen förändring av den godkända indikationen.
Hur gynnar detta Oncopeptides?
Data stärker Pepaxtis vetenskapliga grund, särskilt inom högriskmyelom, och bidrar till bättre beslutsunderlag för läkare och betalare i takt med att kunskap och användning ökar.
Vad är TP53?
TP53 är en gen som kodar för proteinet p53, ofta kallat ”genomets väktare”.
Proteinet hjälper till att reglera celltillväxt, reparera DNA-skador och förhindra att celler utvecklas till cancer.
När TP53 är muterad försvagas dessa skyddande funktioner, vilket gör att cancerceller kan växa mer aggressivt och bli svårare att behandla.
Vad är del(17p)?
del(17p) innebär att en del av kromosom 17 saknas (är ”deletionsborttagen”).
Detta område innehåller TP53-genen.
Patienter med del(17p) har därför nedsatt p53-funktion, vilket är förknippat med mer aggressiv sjukdom och sämre svar på många standardbehandlingar.
Behandling av patienter med del(17p) är fortsatt en av de största utmaningarna inom multipelt myelom.