CHMP ger positivt besked om expansion för Pepaxti till tredje linjens behandling

Regulatoriskt

STOCKHOLM — 17 september, 2026 — Oncopeptides AB (publ) (Nasdaq Stockholm: ONCO), ett biotechbolag fokuserat på svårbehandlade cancersjukdomar, meddelar idag att den europeiska läkemedelsmyndigheten EMAs kommitté för humanläkemedel (CHMP) har antagit ett positivt yttrande som rekommenderar en utvidgning av den terapeutiska indikationen för Pepaxti (melflufen) till tidigare behandlingslinjer. Det positiva yttrandet kommer nu att överlämnas till Europeiska kommissionen för ett slutgiltigt beslut.

Enligt det antagna yttrandet rekommenderar CHMP att den terapeutiska indikationen för Pepaxti, i kombination med dexametason, utökas till vuxna patienter med multipelt myelom som har fått minst två tidigare behandlingslinjer (tredje linjen och senare), och vars sjukdom är refraktär mot lenalidomid och den senaste behandlingslinjen.

För närvarande är Pepaxti godkänt inom Europeiska unionen för vuxna patienter som har fått minst tre tidigare behandlingslinjer och är trippelklassrefraktära (fjärde linjen och senare). Expansionen från nuvarande fjärdelinjesindikation till tredjelinjesbehandling tar bort kravet på trippelklassrefraktäritet, vilket avsevärt utökar den adresserbara patientpopulationen och möjliggör för läkare att behandla patienter tidigare i deras sjukdomsförlopp.

”CHMP:s positiva yttrande banar väg för bredare patientåtkomst och utökade kommersiella möjligheter i Europa”, säger Sofia Heigis, vd för Oncopeptides. ”En expansion till tredje linjen tar bort barriären med trippelklassrefraktäritet, fördubblar i praktiken vår adresserbara patientpopulation och möjliggör längre behandlingstid. Om indikationen godkänns av Europeiska kommissionen skulle denna bredare etikett frigöra betydande potential bortom vår nuvarande indikation och stödja vår resa mot ett positivt kassaflöde under 2027.”

Rekommendationen baseras på kliniska data från fas 3-studien OCEAN, som visade effekt och säkerhet hos patienter med relapserande och refraktärt multipelt myelom (RRMM). Som studien visar gör behandling i tidigare linjer att patienter kan stå kvar på behandlingen längre, vilket beräknas fördubbla det genomsnittliga antalet behandlingscykler per patient i tredje linjen jämfört med den nuvarande indikationen i fjärde linjen.

Efter detta positiva CHMP-yttrande väntas ett slutgiltigt beslut från Europeiska kommissionen inom 30 till 60 dagar. Efter godkännande där kommer Oncopeptides att inleda lokala pris- och subventionsdiskussioner runtom i Europa. I Tyskland medger gällande regulatoriska ramverk omedelbar kommersiell försäljning under den utökade indikationen så snart en ansökan om pris- och subventionsbeslut (access dossier) har lämnats in, vilket Oncopeptides planerar att göra inom cirka en månad efter Europeiska kommissionens godkännande.

För mer information, inklusive frågor och svar för investerare, besök www.oncopeptides.com.

Om Oncopeptides
Oncopeptides är ett svenskt biotechbolag inriktat på forskning, utveckling och kommersialisering av riktade terapier för svårbehandlade cancersjukdomar.

Bolaget använder sin patenterade PDC-plattform för att utveckla peptidlänkade läkemedel som snabbt och selektivt levererar cellgifter in i cancerceller. Bolagets flaggskeppsläkemedel kommersialiseras för närvarande i Europa, med partnerskapsavtal för bland annat Sydkorea, Mellanöstern och Afrika.

Oncopeptides utvecklar flera nya läkemedelskandidater baserat på sina två patenterade teknikplattformar PDC och SPiKE.

Bolaget grundades år 2000, har ca 70 anställda och verksamhet i Sverige, Tyskland, Österrike, Italien och Spanien. Oncopeptides är noterat på Nasdaq Stockholm med förkortningen ONCO.

För mer information, se www.oncopeptides.com

Om Pepaxti
Pepaxti® (melfalan flufenamid också kallat melflufen) har erhållit försäljningstillstånd i alla EU-länder, i EEA-länderna Island, Lichtenstein och Norge, samt i Storbritannien. Pepaxti är indicerat i kombination med dexametason för behandling av vuxna patienter med multipelt myelom som har fått åtminstone tre tidigare behandlingslinjer, vars sjukdom är resistent mot minst en proteasomhämmare, ett immunmodulerande läkemedel och en monoklonal antikropp riktad mot CD38 och som har uppvisat sjukdomsprogression vid eller efter den sista behandlingen. För patienter med tidigare autolog stamcellstransplantation, bör tiden till progression vara åtminstone tre år från transplantation.

CHMP ger positivt besked om expansion för Pepaxti till tredje linjens behandling

Frågor och svar

Europeiska läkemedelsmyndigheten EMAs kommitté för humanläkemedel (CHMP) har antagit ett positivt yttrande som rekommenderar en utvidgning av den terapeutiska indikationen för Pepaxti® (melflufen) till behandling i tredje linjen för vuxna patienter med multipelt myelom som har fått minst två tidigare behandlingslinjer och vars sjukdom är refraktär mot lenalidomid och den senaste linjen.

Nej. CHMP:s yttrande överlämnas till Europeiska kommissionen (EG), som fattar det bindande beslutet om marknadsgodkännande i samtliga EU- och EES-länder. Kommissionen följer vanligtvis CHMP:s rekommendation och ett beslut väntas inom 30 till 60 dagar.

Att gå från fjärde till tredje linjens behandling tar bort kravet på trippelklassrefraktäritet, vilket i praktiken fördubblar den adresserbara patientpopulationen i Europa. Dessutom visar data från fas 3-studien OCEAN att patienter som behandlas tidigare står kvar på behandlingen längre, vilket beräknas fördubbla det genomsnittliga antalet behandlingscykler per patient jämfört med dagens indikation i fjärde linjen. Detta frigör betydande intäktspotential bortom vår nuvarande uppskattning på 1,5 miljarder SEK.

I Tyskland planerar Oncopeptides att lämna in ansökan om pris och subvention (access dossier) inom cirka en månad efter kommissionens beslut, vilket enligt lokala regler tillåter omedelbar kommersiell försäljning under pågående förhandling. I Italien och Spanien inleds kommersiell försäljning i tredje linjen så snart de nationella pris- och subventionsförhandlingarna har slutförts.

Det positiva yttrandet ger starkt stöd åt våra uppsatta milstolpar. Våra finansiella mål ändras inte: vi förväntar oss alltjämt att nå ett positivt kassaflöde under 2027.

Under 2023 valde Oncopeptides att avbryta en liknande ansökan trots ett godkännande från EMA:s kommitté för humanläkemedel, CHMP. Detta gjordes för att säkerställa optimalt värde för patienter och aktieägare efter en analys av det dåvarande pris- och konkurrenslandskapet.Bolaget kan konstatera att prislandskapet sedan dess har utvecklats, med stöd av prejudikat från andra avancerade myelomterapier, vilket bekräftar den kommersiella bärkraften för en indikation i tredje linjen.Beslutet 2023 var korrekt för den dåvarande marknadssituationen; om vi hade gått vidare då skulle vi ha låst fast oss vid ett pris i nivå med generika, vilket skulle ha urholkat läkemedlets värde i hela Europa.År 2026 har det tyska prislandskapet rört sig mot en korg-metod (basket approach) för patienter i tredje linjen. Prejudikat från andra terapier har fastställt att ett genomsnitt av flera terapier nu är standard för prisankaret, vilket gör det möjligt för oss att eftersträva denna bredare population utan att kompromissa med läkemedlets innovativa prisnivå.