Oncopeptides bekräftar passage av blod-hjärnbarriären baserat på data från de första patienterna i Window-of-Opportunity-studie i glioblastom

Q: Vad innebär en förlängningsstudie (Open-Label Extension) och vad betyder det i detta sammanhang?

En Open-Label Extension (öppen förlängningsstudie) innebär att patienter som genomgått den initiala kirurgiska delen av studien ges möjlighet att fortsätta erhålla aktiv behandling med läkemedlet över tid, där både läkare och patient vet vilken dos som ges. I en sedvanlig Window-of-Opportunity-studie ges läkemedlet normalt endast som en enstaka dos inför operation för att mäta vävnadsupptag. Att patienten i detta fall har kunnat gå vidare in i förlängningsdelen och erhålla upprepad behandling (totalt fem månatliga doser hittills) ger två mycket viktiga kliniska signaler: Långsiktig tolerabilitet och säkerhet: Det visar att substansen tolereras väl även vid upprepad dosering i hjärntumörpatienter, utan nytillkomna tumörrelaterade neurologiska symtom eller allvarlig läkemedelstoxicitet. Klinisk kontinuitet: Det möjliggör initial observation av hur patienten svarar på behandling över tid efter operation, vilket ger ytterligare värdefull klinisk erfarenhet inför planeringen av kommande formella behandlingsstudier.

Regulatoriskt

STOCKHOLM — 9 oktober, 2026 — Oncopeptides AB (publ) (Nasdaq Stockholm: ONCO), ett biotechbolag specialiserat på svårbehandlade cancersjukdomar, meddelar idag data från de första patienterna i bolagets pågående kliniska Window-of-Opportunity (WoO)-studie, OP-701 (INSULA), som utvärderar bolagets patentskyddade peptidläkemedelskonjugatplattform (PDC) i glioblastom. Data från de första tre behandlade patienterna visar framgångsrik passage över den mänskliga blod-hjärnbarriären (BBB) med läkemedelskoncentrationer i tumörvävnaden i linje med prekliniska modeller, samt en god tolerabilitet där den första patienten hittills har erhållit fem månatliga doser utan betydande läkemedelstoxicitet.

Blod-hjärnbarriären utgör ett av de största hindren inom neuroonkologi, vilket får mer än 90 procent av konventionella systemiska cancerläkemedel att misslyckas eftersom de inte kan nå hjärnan. Genom att bekräfta en meningsfull passage av blod-hjärnbarriären samt leverans av en cytotoxisk last till hjärntumörceller hos de första patienterna, ger resultaten en stark indikation på kliniskt proof-of-concept för PDC-plattformens mekanism i solida hjärntumörer.

”Att nå vårt primära mål om att bekräfta att vår PDC-teknologi framgångsrikt passerar den mänskliga blod-hjärnbarriären är ett stort genombrott för Oncopeptides”, säger Sofia Heigis, vd för Oncopeptides. ”I årtionden har blod-hjärnbarriären stängt ute effektiva behandlingar för glioblastompatienter. Att efter en enskild dos påvisa meningsfull läkemedelspenetration i resekterade hjärntumörer hos patienter validerar den grundläggande styrkan och mångsidigheten i vår plattform, och förvandlar vårt hjärncancerprogram från en ambitiös grundvetenskaplig premiss till en verklig, kliniskt motiverad möjlighet.”

Den öppna INSULA-studien, som genomförs vid Oslo universitetssjukhus i Norge, använder det EMA-godkända läkemedlet melflufen från Oncopeptides PDC-plattform i patienter som är schemalagda för kirurgi på grund av återfall i glioblastom. Genom att administrera läkemedlet före operationen kan forskare direkt mäta läkemedelsupptag och cytotoxisk aktivitet i resekterad tumörvävnad.

Höjdpunkter:

Bekräftad passage av blod-hjärnbarriären: Analys av resekterad tumörvävnad från tre utvärderade patienter visade tydlig och konsekvent förekomst av aktiv substans (det primära effektmåttet i denna del av studien), vilket indikerar effektiv penetration över den mänskliga blod-hjärnbarriären.
Säkerhet och tolerabilitet: Behandlingen har hittills tolererats väl hos de utvärderade patienterna utan någon betydande läkemedelsrelaterad toxicitet till dags dato. Den första behandlade patienten har fortsatt in i studiens öppna förlängningsdel (open-label extension) och har hittills erhållit totalt fem månatliga doser, utan några observerade nytillkomna tumörrelaterade neurologiska symtom. Postoperativ pares relaterad till det kirurgiska ingreppet observerades och förbättras under pågående behandling.
Läkemedelskoncentrationer i tumörvävnaden: Intratumorala läkemedelskoncentrationer i hjärnan hos de tre patienterna, uppmätta genom farmakokinetisk analys, var i linje med data från våra prekliniska studier.
Kirurgiska komplikationer: Inga oväntade kirurgiska komplikationer observerades.

”Att passera blod-hjärnbarriären hos patienter diagnostiserade med glioblastom är ett viktigt steg för varje systemisk behandling mot hjärncancer”, säger prof. Petter Brandal, överläkare, PhD, Oslo universitetssjukhus och huvudprövare i WoO-studien. ”Dessa initiala vävnadsfynd visar att Oncopeptides lipofila PDC-molekyler beter sig i mänskliga tumörer precis som förväntat, och levererar signifikanta koncentrationer i tumörceller där standardbehandlingar historiskt sett inte räcker till.”

Patientrekryteringen i INSULA-studien fortsätter för att nå målet om cirka 10 patienter i syfte att ytterligare karakterisera farmakokinetik och farmakodynamik. De positiva resultaten från de tre första patienterna kommer att fungera som den biologiska och kliniska grunden för att vägleda den fortsatta kliniska utvecklingen samt den framtida utvecklingen av nästa generations PDC-kandidater.

Glioblastom är den mest aggressiva och vanligaste formen av primär hjärncancer, med en medianöverlevnad på endast 12–15 månader och praktiskt taget inga effektiva behandlingsalternativ. Den globala glioblastommarknaden präglas av stora icke-tillgodosedda medicinska behov.

Webbkonferens för investerare
Oncopeptides kommer att anordna en webbkonferens för investerare, preliminärt på måndagen den 12 oktober kl 08.00 CET, för att ge ytterligare information om detta vetenskapliga genombrott. Inbjudan kommer att skickas ut separat.

För mer information, inklusive frågor och svar för investerare, besök www.oncopeptides.com

Om Oncopeptides
Oncopeptides är ett svenskt biotechbolag inriktat på forskning, utveckling och kommersialisering av riktade terapier för svårbehandlade cancersjukdomar.

Bolaget använder sin patenterade PDC-plattform för att utveckla peptidlänkade läkemedel som snabbt och selektivt levererar cellgifter in i cancerceller. Bolagets flaggskeppsläkemedel kommersialiseras för närvarande i Europa, med partnerskapsavtal för bland annat Sydkorea, Mellanöstern och Afrika.

Oncopeptides utvecklar flera nya läkemedelskandidater baserat på sina två patenterade teknikplattformar PDC och SPiKE.

Bolaget grundades år 2000, har ca 70 anställda och verksamhet i Sverige, Tyskland, Österrike, Italien och Spanien. Oncopeptides är noterat på Nasdaq Stockholm med förkortningen ONCO.

För mer information, se www.oncopeptides.com

Oncopeptides bekräftar passage av blod-hjärnbarriären baserat på data från de första patienterna i Window-of-Opportunity-studie i glioblastom

Frågor och svar

Dessa data visar för första gången i människa att bolagets patentskyddade PDC-teknologi faktiskt kan korsa den mänskliga blod-hjärnbarriären och nå mätbara, relevanta nivåer i tumörvävnaden. Blod-hjärnbarriären är huvudorsaken till att över 90 procent av traditionella cancerläkemedel misslyckas i hjärnan; att bevisa passage i patienter ger därför en stark klinisk validering av plattformens mekanism i solida tumörer.

Det primära syftet med en Window-of-Opportunity-studie är av mekanistisk karaktär – att besvara den binära frågan om läkemedlet tar sig in i tumören på människa eller inte. Att bekräfta detta fynd hos de första patienterna är ett vetenskapligt och strategiskt genombrott som bedöms utgöra kurspåverkande information under marknadsmissbruksförordningen (MAR).

En Open-Label Extension (öppen förlängningsstudie) innebär att patienter som genomgått den initiala kirurgiska delen av studien ges möjlighet att fortsätta erhålla aktiv behandling med läkemedlet över tid, där både läkare och patient vet vilken dos som ges.I en sedvanlig Window-of-Opportunity-studie ges läkemedlet normalt endast som en enstaka dos inför operation för att mäta vävnadsupptag. Att patienten i detta fall har kunnat gå vidare in i förlängningsdelen och erhålla upprepad behandling (totalt fem månatliga doser hittills) ger två mycket viktiga kliniska signaler:

Långsiktig tolerabilitet och säkerhet: Det visar att substansen tolereras väl även vid upprepad dosering i hjärntumörpatienter, utan nytillkomna tumörrelaterade neurologiska symtom eller allvarlig läkemedelstoxicitet.
Klinisk kontinuitet: Det möjliggör initial observation av hur patienten svarar på behandling över tid efter operation, vilket ger ytterligare värdefull klinisk erfarenhet inför planeringen av kommande formella behandlingsstudier.

Nej. Studien är utformad för att bevisa upptag och biologisk mekanism i tumörvävnad inför operation, inte för att mäta långsiktig överlevnad eller tumörkrympning. Detta är ett viktigt steg som visar att läkemedlet når fram dit det ska, vilket banar väg för vidare kliniska studier.

I studien används melflufen som en ”klinisk testsubstans” (clinical probe) eftersom det redan är ett godkänt läkemedel med etablerad säkerhetsprofil och tillverkningsprocess. Resultaten bekräftar att PDC-plattformens egenskaper fungerar i hjärntumörer och ger en biologisk validering inför den fortsatta utvecklingen av nästa generations PDC-tillgångar.

Rekryteringen fortsätter mot målet om cirka 10 patienter vid Oslo universitetssjukhus för att samla fullständiga farmakokinetiska data och biomarköranalyser. Parallellt används dessa data för att utforma och optimera den fortsatta kliniska utvecklingsplanen inom neuroonkologi.