Oncopeptides rapporterar genombrott i kampen mot aggressiv hjärncancer

On this page

Oncopeptides har tagit ett viktigt steg framåt i utvecklingen av behandling för glioblastom, en aggressiv form av hjärncancer. I en interimsanalys från den pågående Window-of-Opportunity-studien i Oslo bekräftar data från de första patienterna att bolagets peptiddrogkonjugatplattform, PDC, passerar blod-hjärnbarriären och når tumörvävnad i farmakologiskt relevanta koncentrationer.

Den positiva datan presenterades vid bolagets investeraruppdatering på måndagen den 12 oktober. Analysen omfattar tre av fem patienter i studiens första kohort, och enligt vd Sofia Heigis bekräftar resultaten det bolaget tidigare sett i prekliniska modeller.

”Genom att bekräfta en meningsfull penetration över blod-hjärnbarriären har vi visat att PDC:erna klarar en av de största utmaningarna inom läkemedelsutveckling för CNS-tumörer (tumörer i centrala nervsystemet)”, sade Heigis under presentationen.

Lyssna på vår podd Oncopeptalks om genombrottet i glioblastom här

Läs pressmeddelandet från Oncopeptides här

Se investeraruppdateringen här

Barriären som stoppat decennier av forskning

Glioblastom är den vanligaste och mest aggressiva formen av primär hjärncancer. Sjukdomen återfaller i princip alltid, har i dag ingen botande behandling och ger en medianöverlevnad på endast 12 till 15 månader trots kirurgi, strålning och kemoterapi.

Enligt Heigis är begränsad penetration över blod-hjärnbarriären en huvudorsak till att över 90 procent av onkologiläkemedel misslyckas inom området. Läkemedel som fungerar i kroppen når helt enkelt inte hjärntumören i tillräckligt hög koncentration.

Dagens standardbehandling, temozolomid, godkändes redan 2005. Oncopeptides menar att läkemedlet bara når omkring 30 procent biotillgänglighet i centrala nervsystemet och att många patienter får liten eller ingen nytta på grund av resistensmekanismer.

PDC:erna ska slå mot tumörcellens energiproduktion

Oncopeptides peptiddrogkonjugat är konstruerade för att ta sig in i cancerceller, där de frisätter alkalerande ämnen. Bolaget beskriver mekanismen som dubbelriktad: läkemedlet ska skada både DNA i cellkärnan och DNA i mitokondrierna, tumörcellens energiproduktion.

Enligt Heigis kan skador på mitokondriellt DNA stänga av cellens ”kraftverk” och trigga programmerad celldöd. Det är också en förklaring till varför bolaget tror att plattformen kan vara verksam även när konventionella alkalerande läkemedel möter resistens.

”Plattformen är inte ett oprövat laboratoriekoncept. Den är redan kommersiellt och kliniskt validerad”, sade Heigis, med hänvisning till att bolagets läkemedel har använts hos över 1 000 patienter i Europa.

Första patienten är kvar i behandling

Utöver de tre analyserade patienterna i första kohorten behandlas två patienter i en öppen förlängningsarm. Den lades till av etiska skäl, för att patienter utan kvarvarande behandlingsalternativ ska kunna fortsätta med studieläkemedlet om läkare och patient så önskar.

Den första patienten i studien har nu fått fem behandlingscykler, motsvarande fem månader. Heigis var noga med att betona att det inte går att dra några slutsatser om behandlingseffekt av en enskild patient. Samtidigt beskrev hon läget som uppmuntrande, eftersom patienten har en mycket aggressiv sjukdom och tidigare progredierat snabbt efter både standardbehandling och ett off-label-alternativ.

”Vi kan förstås inte dra några effekt slutsatser baserat på en patient”, sade Heigis. ”Men med tanke på att patienten har en så aggressiv sjukdom är det glädjande för oss alla att patienten fortfarande är kvar på läkemedlet och mår relativt bra.”

Nästa steg: fullständig data nästa år

Oncopeptides ska nu fullfölja inkluderingen i den första kohorten, öppna den andra kohorten under året och analysera farmakokinetik, vävnadsfördelning och farmakodynamik. En fullständig dataavläsning väntas nästa år.

Resultaten ska sedan ligga till grund för bolagets beslut om fortsatt klinisk utveckling och regulatorisk strategi inom neuroonkologi. Bolaget lyfter också fram att tre prekliniska abstract presenterades vid EANO-kongressen i Rom förra månaden, varav ett kortlistades för kongressens posterpris.

Heigis räknar med att den globala marknaden för glioblastombehandling kan växa till 8 miljarder dollar till 2035. För Oncopeptides handlar beskedet därför inte bara om vetenskap, utan också om en potentiell breddning bortom bolagets etablerade verksamhet inom multipelt myelom.

”Med detta fynd är vi ett steg närmare att kunna stötta patienter med ett mycket stort obehandlat behov”, sade Heigis. ”Vi är också ett steg närmare att kunna frigöra värde för våra aktieägare.”