OCEAN

Fas 3-studien OCEAN är en global, randomiserad, öppen direkt jämförande studie som utvärderar effekten och säkerheten hos melflufen plus dexametason, med pomalidomid och dexametason i patienter med relapserande och refraktärt multipelt myelom som har genomgått 2–4 tidigare behandlingar.

Patienterna som rekryterats har tidigare behandlats med minst ett immunmodulerande läkemedel (IMiD), en proteasomhämmare (PI). Alla har utvecklat resistens mot sin sista behandlingslinje och inom 18 månader från studiestart mot lenalidomid (IMiD), som är det mest använda läkemedlet för behandling av multipelt myelom.

Det primära målet i fas 3-studien är progressionsfri överlevnad, PFS.

Studien påbörjades under första kvartalet 2017. I maj 2020 nåddes det initiala rekryteringsmålet om 450 patienter. Ett beslut fattades om att fortsätta rekryteringen upp till 495 patienter. Den sista patienten rekryterades i september 2020. Övergripande resultat presenterades i maj 2021. I samband med att de de slutliga PFS-resultaten offentliggjordes, presenterades också överlevnadsdata i ITT-populationen. I den slutliga analysen från IRC nådde melflufen det primära målet och visade superioritet när det gällde progressionsfri överlevnad (PFS) jämfört med pomalidomid, med en hasardkvot på 0.792 (95% CI 0.640-0.979, p-värde 0.0311). Totalöverlevnad (OS) var ett viktigt sekundärt mål i OCEAN-studien. Hasardkvoten för totalöverlevnad i den så kallade ITT-populationen var 1.104 (0.846-1.441) till fördel för pomalidomid.

Baserat på hazardkvoten på 1.104 begärde FDA att rekryteringen av patienter till alla kliniska studier med melflufen skulle pausas i väntan på ytterligare analys. FDA gick den 28 juli ut med en varning till patienter och hälso- och sjukvårdspersonal, angående en ökad risk för död kopplad till Pepaxto^® i OCEAN-studien.

OCEAN-studien kommer att fortsätta med långtidsuppföljning och dokumentation enligt tidigare planer.