Mer än 20 år av passionerad läkemedelsutveckling

Oncopeptides AB (publ) bildades år 2000 av några av Sveriges ledande cancerforskare och forskningsinstitut. Mer än 20 år senare är bolaget engagerat i att ge patienter tillgång till sitt innovativa alkylerande läkemedel.

Utveckling av melflufen

Oncopeptides utveckling av melflufen har sina rötter i ett arbete som ursprungligen bedrevs av dr Joachim Gullbo vid Uppsala universitet, på en molekyl som initialt gick under benämningen ”J1”. Med stöd av finansiering från ett ledande riskkapitalbolag, Industrifonden, och Karolinska Institutet inledde Oncopeptides preklinisk utveckling.

Forskningssamarbeten i USA

Efter en tidig studie av effektiviteten hos ”J1” i solida tumörer ledde ytterligare arbete fram till utvecklingen av melflufen. Under den här perioden etablerade Oncopeptides ett forskningssamarbete med Harvard Medical School – Dana Farber Cancer Institute i USA.

Oncopeptides påbörjade fas 1/2-studier med melflufen i svårt sjuka patienter med multipelt myelom. De här studierna finansierades av riskkapitalfonden för life science, HealthCap, och Industrifonden tillsammans med några personer från styrelsen och ledningen.

Efter att fas 1 av fas 1/2-studien hade slutförts under 2015 beviljades melflufen särläkemedelsstatus i USA och EU, inklusive förlängd exklusivitet på marknaden.

Framsteg i kliniska utvecklingsprogrammet

År 2016 gick det kliniska forskningsarbetet och det regulatoriska arbetet framåt. Fas 2-delen av fas 1/2-studien presenterades vid den årliga kongressen för European Hematology Association, EHA, och flera möten hölls med den amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, och europeiska myndigheter. Utformningen av fas 3-studien godkändes av FDA enligt ett särskilt protokoll.

Viktiga milstolpar

2022 – Göra skillnad för patienterna

• Fas-3 studien OCEAN publiceras i The Lancet Haematology
• Oncopeptides återkallar det frivilliga tillbakadragandet av Pepaxto i USA, baserat på ytterligare analyser av överlevnadsdata från OCEAN och andra relevanta studier
• Den europeiska läkemedelsmyndighetens kommitté för humanläkemedel, CHMP, rekommenderar att Pepaxti i kombination med dexametason får ett fullt godkännande i Europa för behandling av trippelklassrefraktärt multipelt myelom
• Oncopeptides genomför en riktad nyemission om ca 435,6 MSEK
• EU-kommissionen beviljar Pepaxti i kombination med dexametason försäljningstillstånd i EU, samt i EEA-länderna Island, Lichtenstein och Norge
• FDA håller en publik hearingen (ODAC) angående risk-nyttaprofilen för Pepaxto. En majoritet av panelen anser att OCEAN inte bekräftar en fördelaktig risk-nyttaprofil inom nuvarande indikation
• Kommersialiseringen i Europa inleds, med Tyskland som första marknad
• Kliniska nyttan med melflufen får ytterligare bekräftelse genom fas 3-studien LIGHTHOUSE
• Marknadspotentialen för Europa beräknas uppgå till 1,5-2,0 miljarder SEK
• Pepaxti får marknadsgodkännande- av MHRA i Storbritannien
• Bolaget ingår ett förnyat låneavtal om upp till 30 miljoner euro med Europeiska Investeringsbanken
• FDA begär att marknadsföringstillståndet för Pepaxto i USA dras tillbaka

2021 – Forskningen visar vägen

 

• • Den 26 februari gav FDA Pepaxto plus dexametason ett villkorat godkännande för behandling av vuxna patienter med relapserande, refraktärt multipelt myelom, som fått åtminstone fyra tidigare behandlingslinjer och vars sjukdom är resistent mot åtminstone en proteasomhämmare, ett immunmodulerande läkemedel och ett monoklonalt antikroppsläkemedel riktad mot CD38.
  • En europeisk affärsenhet bildades för att förbereda kommersialiseringen av melflufen i EU, dessutom inleddes ett sk. Early Access program för att erbjuda patienter som saknar eller har få behandlingsalternativ tidig tillgång till melflufen.
  • Oncopeptides lämnade in en ansökan till det europeiska läkemedelsverket EMA, om villkorat godkännande för melflufen plus dexametason i EU baserat på den registreringsgrundande fas-2 studien HORIZON.
  • Resultat från fas-3 studien OCEAN publicerades. Melflufen mötte det primära målet progressionsfri överlevnad, PFS i en direkt jämförande studie med pomalidomid. Men den totala överlevnaden i den sk. Intention to Treat populationen, uppvisade en hasardkvot på 1,10 till pomalidomids fördel.
  • Baserat på sämre överlevnadsdata begärde FDA att rekryteringen av nya patienter till samtliga kliniska studier skulle stoppas. FDA gick också ut med en säkerhetsvarning för Pepaxto och utlyste ett publikt rådgivande expertmöte (ODAC) för att diskutera Pepaxtos framtid.
  • Den 22 oktober beslutade bolaget att dra tillbaka Pepaxto från USA-marknaden och återgå till att bli ett sverigebaserat forsknings- och utvecklingsbolag, inriktat på att vidareutveckla den patentskyddade PDC-plattformen.
  • Som en följd av detta har en betydande del av det kliniska utvecklingsprogrammet avslutats, den kommersiella verksamheten i USA och Europa har stängt och den stockholmsbaserade organisationen har reducerats avsevärt.
  • Ansökan till den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, för ett potentiellt marknadsgodkännande för melflufen plus dexametason i EU kommer att fortsätta.

  2020 Etablerar ett kommersiellt biotechbolag

  • Organisationen förstärks för att förbereda den kommersiella lanseringen av melflufen i USA
  • Oncopeptides utvecklas till ett fullt integrerat globalt biotechbolag
  • FDA godkänner ansökan om att starta kliniska studier i USA för OPD5, som är den andra läkemedelskandidaten som baseras på den patentskyddade PDC-plattformen
  • FDA beviljar ansökan om godkännande av melflufen i kombination med dexametason för behandling av multipelt myelom, en prioriterad granskning
  • Rekryteringen till fas 3-studien OCEAN slutförs. De första resultaten väntas under första halvåret 2021
  • Första patienten rekryterad till fas 1/2-studie med AL-amyloidos, den första studien där man undersöker effekten av melflufen utanför multipelt myelom
  • En ansökan om villkorat godkännande av melflufen i kombination med dexametason för behandling av multipelt myelom lämnas in till FDA
  • Kommersiella ledningen och forskningsledningen förstärks genom att Marty J Duval blir ny VD och Jakob Lindberg ny CSO
  • Etablerade ett labb i Solna för pre-klinisk läkemedelsutveckling, för att utnyttja PDC-plattformen
  • Slutliga data från den registreringsgrundande fas 2-studien HORIZON presenterades vid den virtuella europeiska hematologikongressen, EHA.
  • Riktad nyemission om cirka 1 414 MSEK (144 MUSD) slutfördes

  2019 Förberedelser av registreringsansökan i USA

  • Patientrekrytering till den registreringsgrundande fas 2-studien HORIZON slutförd
  • Nya interimsdata i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom och extramedullär sjukdom från den pivotala fas 2-studien HORIZON presenterades vid International Myeloma Workshop
  • Riktad nyemission om cirka 727 MSEK (78 MUSD) slutfördes
  • Beslut att ansöka om villkorat godkännande i USA
  • Ytterligare patentskydd beviljades för melflufen i USA fram till 2033
  • Uppdaterade data från de kliniska studierna O-12-M1, HORIZON och ANCHOR presenterades vid flera kongresser, däribland ASCO, EHA och SOHO
  • En riktad nyemission om cirka 546 MSEK (62 MUSD) slutfördes

  2018 Utvecklar organisationen och höjer ambitionsnivån

  • Oncopeptides anordnade en kapitalmarknadsdag i New York
  • Första interimsdata från den pågående fas 2-kombinationsstudien ANCHOR och uppdaterade interimsdata från HORIZON presenterades vid American Society of Hematology, ASH
  • Första patienten inkluderad i fas 2-studien BRIDGE i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom som har nedsatt njurfunktion
  • Uppdaterade interimsdata från den pågående fas 2-studien HORIZON med melflufen presenterades på det 23:e europeiska hematologimötet, EHA
  • Fas 1/2-kombinationsstudien ANCHOR med melflufen inleddes
  • En riktad nyemission om 314 MSEK (62 MUSD) slutfördes
  • Ytterligare patentskydd för melflufen beviljades i Japan fram till oktober 2033

  2017 Publikt bolag gör ökat avtryck

  • Överlevnadsdata från fas 2-studien O-12-M1 med melflufen och interimsdata från den pågående fas 2-studien HORIZON presenterades vid den 59:e amerikanska hematologikongressen, ASH
  • Fas 3-studien OCEAN med melflufen i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom inleddes
  • Melflufen beviljades ytterligare patentskydd i Europa till 2032
  • Oncopeptides AB (publ) noterades på Nasdaq Stockholm
  • Fas 2-studien HORIZON i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom inleddes

  2016 Utvecklar dialogen med regulatoriska myndigheter

  • Godkännande av fas 3-protokoll med MHRA och FDA genom ett särskilt protokoll (SPA)
  • Vetenskapliga möten med europeiska myndigheter och FDA gällande utformningen av fas 3-studie
  • Möte med FDA angående avslutad fas 2-studie i patienter med multipelt myelom i sen fas
  • Fas 2-delen av fas 1/2-studien presenterades vid European Hematology Association

  2014-15 Särläkemedelsstatus och lovande fas 1-data

  • Melflufen erhöll särläkemedelsstatus i EU och USA
  • Fas 1-delen av fas 1/2-studien i patienter med multipelt myelom i sen fas presenterades vid American Society of Hematology´s årsstämma

  2012–2013 Attraherar viktiga investerare

  • Fas 1/2-studie inledd i multipelt myelompatienter, studien leddes av Harvard Medical School – Dana-Farber Cancer Institute
  • HealthCap och Industrifonden, tillsammans med styrelsens ordförande och vd tillhandahöll finansiering till de kliniska fas 1/2-programmet med patienter med multipelt myelom i sen fas.
  • Industrifonden förvärvade Karolinska Developments andel i Oncopeptides
  • HealthCap blev aktieägare

  2010–2011 Stärker ledarskapet och forskningssamarbeten i USA

  • Forskningssamarbete med Harvard Medical School – Dana-Farber Cancer Institute
  • Ny frystorkad läkemedelsformulering av melflufen utvecklad och patenterad
  • Utveckling av ny läkemedelsformulering av melflufen

  2009–2011 Första kliniska studierna

  • Fas 1-studie i solida tumörer genomförd vid Akademiska sjukhuset i Uppsala

  2003–2009 Utforskande fas

  • Prekliniskt utvecklingsskede, finansierat av Industrifonden och Karolinska Development AB

  2000 Oncopeptides bildas

  • Melflufen blev patentskyddat
  • Oncopeptides AB (publ) grundades för att vidareutveckla läkemedelskandidater, däribland melflufen