Klinisk utveckling

Den kliniska utvecklingen av riktade terapier för svårbehandlade hematologiska och maligniteter har för närvarande gjorts med vårt första peptidläkemedelskonjugat, melflufen. PDC plattformen inkluderar ytterligare två substanser som är redo för kliniska studier, och SpiKE plattformen siktar på att initiera toxikologiska studier 2024 för att möjliggöra kliniska studier.

Syftet med vårt kliniska utvecklingsprogram för melflufen är att stödja regulatoriska godkännandeprocesser globalt och studera säker och effektiv användning i olika patientpopulationer, användning i kombination med andra myelombehandlingar och adminstration med både central och perifer infusion, samt att undersöka användningen enligt klinisk praxis.

Melflufen clinical development

Nya kliniska studier kan inkludera ytterligare icke-interventionsstudier för att utforska verklig användning på marknaden, eller praxis informerande fas 4-studier i nischpopulationer. Prövar-initierade studier kan också vara praxis informerande och förslag är välkomna och granskas kontinuerligt för stöd.

Den 8 juli 2021, begärde USA:s Food and Drug Administration, FDA, att rekryteringen av nya patienter till Oncopeptides kliniska studier med melflufen och OPD5 i USA skulle stoppas, vilket ledde till att Oncopeptides i november 2021 omfokuserade sitt kliniska program för att stödja processen för marknadsföringstillstånd i Europa, något som senare ledde till godkännandet av melflufen av the European Medicines Agency, EMA, och Storbritanniens Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA, i augusti respektive november 2022.

  • OCEAN-studien fortsatte och avslutades efter ytterligare 2 år av långtidsuppföljning från det initiala resultatet. Data från studien har publicerats och långtidsuppföljningen kommer att presenteras på ASH i december 2023.
  • PORT- och BRIDGE-studierna avslutades med relevanta vetenskapliga data, som har publicerats.
  • ANCHOR stängdes utan de sista 10 planerade patienterna i studiearmen bortezomib + melflufen. Data var tillräckliga för att dra relevanta vetenskapliga slutsatser, som har presenterats.
  • ASCENT stängdes med ofullständigt antal patienter. Det var inte möjligt att dra några relevanta vetenskapliga slutsatser från data.
  • LIGHTHOUSE-studien avslutades med ofullständigt antal patienter. Resultaten presenterades på EMN 2023 och har även nyligen publicerats.
  • COAST, med OPD5, stängdes innan några patienter hade inkluderats.

Oncopeptides påbörjar för närvarande nya kliniska studier med melflufen, den första ut är en icke-interventionell klinisk praxis studie i Tyskland, kallad HARBOUR.

Vi är också öppna för att stödja prövarinitierade studier (IIT).

Mer information om våra olika studier hittar ni här nedanför:

O-12-M1

O-12-M1 var en internationell, öppen fas 1/2-studie som genomfördes vid flera center för att etablera dosen av melflufen i kombination med dexametason och undersöka hur patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom, som var refraktära mot den sista behandlingslinjen, svarade på behandlingen.

Läs mer

HORIZON

HORIZON-studien är en registreringsgrundande, enarmad fas 2-studie som genomfördes vid flera center och som utvärderade säkerheten och effekten hos melflufen i kombination med dexametason i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom.

Läs mer

OCEAN

Fas 3-studien OCEAN är en global, randomiserad, öppen direkt jämförande studie som utvärderar effekten och säkerheten hos melflufen plus dexametason, med pomalidomid och dexametason i patienter med relapserande och refraktärt multipelt myelom.

Läs mer

ANCHOR

ANCHOR är en öppen fas 1/2-studie som utvärderar säkerheten och effekten hos melflufen och dexametason i kombination med antingen daratumumab eller bortezomib i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom.

Läs mer

BRIDGE

Fas 2-studien BRIDGE är en öppen, enarmad studie utformad för att utvärdera farmakokinetik, säkerhet och effekt hos melflufen i kombination med dexametason i patienter med multipelt myelom med nedsatt njurfunktion.

Läs mer

PORT

Fas 2-studien PORT är en öppen, randomiserad cross-over-studie som jämför farmakokinetik, säkerhet och tolerabilitet för perifer eller central intravenös administrering av melflufen i kombination med dexametason i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom.

Läs mer

LIGHTHOUSE

Fas 3-studien LIGHTHOUSE är en randomiserad, öppen fas 3-studie som utvärderade melflufen och dexametason i kombination med daratumumab jämfört med enbart daratumumab i patienter med relapserande och refraktärt multipelt myelom.

Läs mer

ASCENT

ASCENT är en fas 1/2 studie med målet att undersöka säkerhet och tolerabilitet av melflufen I patienter med AL amyloidos, efter minst en tidigare linjes behandling.

Läs mer

HARBOUR

HARBOUR-studien, OP-113, är en icke-interventionsstudie (NIS), av melfalan flufenamid (melflufen, Pepaxti®) i kombination med dexametason hos patienter med recidiverande och/eller refraktärt multipelt myelom (RRMM) enligt godkänd indikation.

Läs mer

COAST

COAST är en öppen fas 1/2-studie för att undersöka säkerhet, tolerabilitet och effekt av vår andra PDC, OPD5, i kombination med dexametason, för patienter med relapserande och/eller refraktärt multipelt myelom (RRMM). Det kliniska protokollet var godkänt av myndigheter och etiknämnder men studien stängdes ner innan någon patient hade inkluderats.