ASCENT
ASCENT var en fas 1/2-studie med syftet att undersöka säkerheten och toleransen av melflufen hos patienter med AL-amyloidos efter minst en tidigare behandlingslinje.
Tre patienter vardera inkluderades och behandlades med 20 mg eller 30 mg melflufen och dexametason, men studien avslutades i förtid den 4 november 2021, innan kohort 3 (40 mg melflufen) påbörjades. Sponsorns granskning av de 6 inskrivna patienterna som behandlades avslöjade inga DLT eller SAE. Alla observerade biverkningar var grad 1 eller 2. Det fanns inga behandlingsrelaterade dosändringar eller dosförseningar. En patient dog under långtidsuppföljning.
På grund av den för tidiga avslutningen och därigenom begränsade data kunde inga slutsatser dras från denna studie.