Oncopeptides erhåller fast-track-status för Window-of-Opportunity-studie i glioblastom

Oncopeptides meddelar idag att bolaget har nått regulatorisk enighet med både det svenska Läkemedelsverket och det norska Direktoratet for medisinske produkter (DMP) avseende utformningen av den planerade ”Window-of-Opportunity”-studien (WoO). Studien utvärderar ett peptid-läkemedelskonjugat (PDC) i glioblastom och kommer att genomföras i Norge, där DMP har beviljat så kallad fast-track-status.

WoO-studien representerar den första kliniska utvärderingen av en PDC i glioblastom någonsin. Detta markerar en betydande strategisk milstolpe för Oncopeptides när bolaget nu expanderar användningen av sin egenutvecklade PDC-plattform bortom multipelt myelom.

Den fast-track-status som beviljats av norska DMP för bedömningen av den kommande ansökan om klinisk prövning är reserverad för behandlingar mot livshotande tillstånd med stora medicinska behov och möjliggör en accelererad regulatorisk granskningsprocess.

Studien kommer att använda Oncopeptides redan godkända läkemedel i cirka 10 glioblastompatienter för att snabbt ge kliniska bevis (human proof-of-concept) på att läkemedlet penetrerar hjärnan. Denna effektiva studiedesign syftar till att validera mekanismen på ett kostnadseffektivt sätt innan bolaget tar en PDC vidare till dosstudier och större prövningar. Marknaden för glioblastom uppskattas komma att överstiga 8 miljarder USD globalt, med betydande potential och ett mycket stort medicinskt behov.

”Att nå en regulatorisk överenskommelse med myndigheterna i både Sverige och Norge är en betydande milstolpe för Oncopeptides”, säger Sofia Heigis, vd, Oncopeptides. ”Den planerade studien är första gången vår PDC-plattform utvärderas i glioblastom och det markerar ett viktigt steg i att expandera potentialen för vår teknologi bortom multipelt myelom. Den konstruktiva dialogen med Läkemedelsverket och DMP, tillsammans med den beviljade ’fast-track’-statusen i Norge, stärker vår tro på PDC-programmets vetenskapliga grund och kliniska relevans. Vi tror att WoO-studien kommer att generera viktiga insikter och ytterligare stödja vår ambition att erbjuda innovativa, riktade terapier till patienter med mycket stora medicinska behov.”

Glioblastom är den mest aggressiva formen av hjärncancer och karaktäriseras av snabb tillväxt, ständiga återfall och avsaknad av botemedel. Med en medianöverlevnad på endast 12–15 månader finns ett stort medicinskt behov av behandlingar som kan korsa blod-hjärnbarriären — det främsta hindret som gör att de flesta läkemedel misslyckas i denna indikation. Oncopeptides PDC-plattform är specifikt utformad för att kringgå denna barriär genom att ta sig in i cellerna fritt, tack vare sin fettlöslighet (lipofilicitet), och koncentrera den cytotoxiska kraften direkt i tumören.

”Genomförandet av Window-of-Opportunity-studien är ett sofistikerat och smart sätt att överbrygga gapet mellan prekliniska löften och klinisk verklighet i glioblastom”, säger Petter Brandal, MD, PhD, Oslo universitetssjukhus och huvudansvarig prövare i WoO-studien. ”Genom att fånga upp läkemedelsaktivitet direkt i tumörvävnaden kan vi bättre förstå hur en PDC kan distribueras i glioblastom. Vi välkomnar DMP:s beslut att påskynda granskningen av denna ansökan, som syftar till att ge hopp för patienter med begränsade behandlingsalternativ och högt medicinskt behov.”

Frågor och svar för investerare

Vad innebär en ”Window-of-Opportunity”-studie?

Det är en fokuserad studie på, i det här fallet, cirka 10 patienter som använder Oncopeptides godkända läkemedel som en ”klinisk sond” för att snabbt bevisa att PDC-plattformen kan penetrera blod-hjärnbarriären hos människor.

Varför är glioblastom en viktig marknad?

Glioblastom har ett enormt underbetjänat medicinskt behov och den globala marknaden uppskattas komma att vara värd över 8 miljarder USD år 2035. Framgångsgraden för nya terapier är historiskt sett mycket låg, ofta på grund av svårigheten att nå tumören i hjärnan.

Hur skiljer sig PDC-plattformen från traditionella läkemedel?

De flesta läkemedel misslyckas för att de inte kan korsa blod-hjärnbarriären. Oncopeptides PDC-molekyler är fettlösliga (lipofila), vilket gör att de fritt kan ta sig in i cellerna utan behov av transportproteiner och därmed nå tumören mer effektivt.

Vilket är nästa steg efter denna studie?

Målet är att validera mekanismen för att sedan kunna driva en av bolagets PDC-tillgångar vidare in i större kliniska prövningar.