Oncopeptides initierar studie för att stärka real-world-evidens för Pepaxti i Tyskland

Oncopeptides meddelar idag att en studie, MARINA, har initierats i nära samarbete med iOMEDICO. Denna prövarinitierade, prospektiva och icke-interventionella studie (NIS) är utformad för att utvärdera effektivitet, säkerhet och behandlingsmönster för Pepaxti (melflufen) i kombination med dexametason i en klinisk vardagsmiljö (”real-world”) för patienter med relapserande, refraktärt multipelt myelom (RRMM).

Studien fokuserar på vuxna patienter i Tyskland som har genomgått minst tre tidigare behandlingslinjer. Genom att observera 50 patienter vid cirka 25 kliniker syftar MARINA till att överbrygga klyftan mellan kontrollerade kliniska prövningar och rutinsjukvård.

”MARINA-studien representerar ett sofistikerat tillvägagångssätt för att fånga nyanserna i modern myelomvård”, säger Dr. Patrick Marschner, vetenskaplig ledare på iOMEDICO. ”Genom att utvärdera parametrar som sjukdomskontroll (DCR) och läkemedlets nytta som bryggbehandling till nya immunterapier, ger vi tyska hematologer den högkvalitativa evidens de behöver för att optimera patientvården i sena behandlingsstadier”.

Studien genomförs som en prövarinitierad studie med iOMEDICO som sponsor och koordinator, med finansiellt stöd från Oncopeptides.

”Även om de registreringsgrundande studierna OCEAN och HORIZON utgjorde den regulatoriska basen för Pepaxti, är den kliniska vardagen ofta mer komplex än en kontrollerad miljö”, säger Sofia Heigis, VD för Oncopeptides. ”MARINA kommer att generera avgörande data om hur Pepaxti presterar i olika patientpopulationer – inklusive äldre patienter och de med betydande samsjuklighet – vilket ger förskrivare insikt i hur Pepaxti kan göra skillnad för patienter i det verkliga livet”.

Huvudsakliga mål med MARINA-studien

Studien använder den innovativa operativa plattformen SYNERGY, som möjliggör snabb aktivering av kliniker så snart en lämplig patient har identifierats. Viktiga utvärderingsområden inkluderar:

• Primär effektivitet: Utvärdering av sjukdomskontroll (Disease Control Rate, DCR), ett mått av stort värde för patienter i sena sjukdomsstadier.
• Säkerhet och tolerabilitet: Kontinuerlig övervakning av (allvarliga) biverkningar och oönskade läkemedelsreaktioner i rutinsjukvård.
• Nytta som bryggbehandling: Undersökning av hur läkemedlet används som bryggbehandling inför andra immunterapier, såsom CAR-T-celler eller bispecifika antikroppar.
• Livskvalitet (QoL): Utvärdering av patientrapporterade utfall för att förstå patienternas allmänna hälsostatus under behandlingen.

MARINA-studien planeras påbörja rekrytering med den första patienten under det andra kvartalet 2026.

Frågor & Svar för investerare

Varför är en icke-interventionell studie (NIS) som MARINA viktig för Oncopeptides?

Inom biotekniksektorn är regulatoriskt godkännande bara halva segern. Långsiktig kommersiell framgång beror på marknadstillträde och förtroende hos läkare. Real-world evidence (RWE) används i allt högre grad av betalare och hälsomyndigheter för att motivera subventioner och av läkare för att vägleda dagliga behandlingsbeslut. Starka data från MARINA kan befästa Pepaxtis position som standardbehandling vid sena linjers myelom.

Vilken är den strategiska betydelsen av den tyska marknaden?

Tyskland är Oncopeptides största och viktigaste marknad. Genom att dokumentera Pepaxtis effektivitet i tysk sjukvård stärker bolaget sin intäktsbas samtidigt som man utforskar nischer med hög tillväxtpotential, såsom ”bryggbehandling”.

Hur påverkar detta Oncopeptides finansiella utsikter?

Även om Oncopeptides ger finansiellt stöd till studien, är den utformad för att vara operativt effektiv genom SYNERGY-plattformen. Denna ”just-in-time”-modell för rekrytering minimerar initiala kostnader samtidigt som kvaliteten på insamlade data maximeras. Detta ligger i linje med bolagets mål att nå lönsamhet på landsnivå i Tyskland under 2026.