Starka Real World-data kring effekt och säkerhet för Pepaxti publicerade i European Journal of Haematology
Oncopeptides AB meddelar idag att en ny studie om melflufen (melfalan flufenamid, i Europa marknadsfört som Pepaxti) plus dexametason i patienter med relapserande, refraktärt multipelt myelom (RRMM) har publicerats i tidskriften European Journal of Haematology.
Studien, som genomförts av forskare vid Dana-Farber Cancer Institute i Boston, Massachusetts, USA, fann att melflufen uppvisade kliniskt meningsfull effekt, med en responsfrekvens (ORR) på 55 procent, inklusive fullständig respons hos 27 procent av patienterna. Säkerhetsprofilen överensstämde med tidigare kliniska prövningar, med hanterbar hematologisk toxicitet. Resultaten indikerar att melflufen är ett effektivt behandlingsalternativ för patienter med kraftigt förbehandlad RRMM i den verkliga världen.
Artikeln, med titeln ”Outcomes of Melflufen Treatment in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma”, utvärderar data från patienter som behandlats vid Dana-Farber Cancer Institute. Studien ger ytterligare kliniska insikter om effekt och säkerhet av melflufen utanför den kontrollerade kliniska prövningsmiljön, vilket stärker dess potentiella roll i behandlingen av RRMM.
”Vår Real-World-erfarenhet har stärkt vår förståelse för melflufens viktiga roll vid behandling av relapserande, refraktärt multipelt myelom, vilket återspeglas i våra data”, säger Paul G. Richardson, MD, Clinical Program Leader och Director of Clinical Research vid Dana-Farber Cancer Institute och senior författare till artikeln. ”Resultaten indikerar att melflufens effekt och säkerhetsprofil som observerats i kliniska studier har överförts till praktisk praxis. I min mening inger detta hopp för patienter med få återstående behandlingsalternativ, som särskilt behöver terapier som kan kringgå immunutmattning genom en ny verkningsmekanism, samtidigt som det erbjuder fördelen av att kunna ges i öppenvård, vara lättillgängliga och medföra låg infektionsrisk.”
Hela artikeln kan läsas här.
Om studien
I den retrospektiva studien analyserades 12 patienter med RRMM som behandlades med melflufen plus dexametason vid Dana-Farber Cancer Institute. Kohorten hade en median på 5,5 tidigare behandlingslinjer, där en signifikant andel uppvisade sjukdomskarakteristika med hög risk. Några av de viktigaste resultaten:
- 55 % ORR, där 27 % uppnådde fullständig respons (CR)
- 21,3 veckors mediantid för bibehållande av svar
- Hanterbar säkerhetsprofil, med främst hematologiska biverkningar
- Inga nya säkerhetssignaler jämfört med data från kliniska prövningar
Orsakerna till att behandlingen avbröts var sjukdomsprogression (42 %), tillbakadragande av läkemedel från den amerikanska marknaden (33 %), biverkningar (17 %) och en orelaterad plötslig död (8 %).
Frågor och svar för investerare
Vad är det här?
Medicinska data och forskning som berör vår forskning publiceras då och då i etablerade vetenskapliga tidskrifter som European Journal of Haematology. Dessa publikationer riktar sig till hälso- och sjukvårdspersonal för att ge viktiga insikter om behandlingens effektivitet och säkerhet.
Vad betyder dessa data för läkare?
Denna studie bekräftar att melflufen bibehåller stark effekt och säkerhet i klinisk praxis, särskilt för kraftigt förbehandlade patienter med RRMM. Resultaten stöder dess användning som ett behandlingsalternativ i rutinmässig onkologipraxis.
Varför är det här resultatet viktigt?
Evidens från den verkliga världen kompletterar data från kliniska prövningar genom att ge insikter om läkemedelsprestanda i bredare, mer varierade patientpopulationer där patienterna vanligtvis är äldre jämfört med kliniska studier. Denna studie visar att melflufen fortfarande är effektivt i verkliga miljöer, vilket stärker dess värde i hanteringen av RRMM.
Hur påverkar dessa data Oncopeptides?
Dessa fynd validerar melflufens kliniska användbarhet och kan stödja dess användning bland vårdpersonal som behandlar RRMM. Real-world data är avgörande för diskussioner om regulatoriska regler och marknadstillträde samt för vidare klinisk utveckling.
Påverkar dessa publikationer produktutvecklingen?
Data från forskning och kliniska prövningar kan, när de publiceras, ge insikter i utvecklingen av nya läkemedel eller nya indikationer för befintliga. De kan också vägleda inriktningen på framtida forskningsprojekt.
Hur använder hälso- och sjukvårdspersonal dessa publikationer?
Hälso- och sjukvårdspersonal förlitar sig på oberoende medicinska publikationer för att hålla sig uppdaterade om den senaste forskningen, innovativa tekniker och bästa praxis. Denna kunskap hjälper dem att fatta välgrundade beslut om patientvård och behandlingsval.
Hur finansierades studien?
Studien finansierades av Dana Farber Cancer Institute, delvis med stöd av RJ Corman Multiple Myeloma Research Fund och ett anslag från Oncopeptides.
Kan allmänheten ta del av dessa publikationer?
Det beror på publikationen. Medan många medicinska tidskrifter kräver prenumerationer, finns det open access-tidskrifter och resurser där forskning är fritt tillgänglig. Artikeln i fråga är gratis att komma åt.
Varför är peer-review-processen i medicinska publikationer avgörande?
Peer review säkerställer att den forskning som presenteras i publikationen är av hög kvalitet, vetenskapligt välgrundad och fri från partiskhet. Experter på området utvärderar forskningen, vilket bidrar till att upprätthålla resultatens trovärdighet och trovärdighet.
Vilken nytta har medicinska publikationer patienterna?
Genom att driva framsteg inom medicinsk vetenskap spelar dessa publikationer en roll i utvecklingen av nyare, säkrare och effektivare behandlingar. När hälso- och sjukvårdsföretag delar med sig av sina resultat påskyndar det spridningen av viktig information, vilket i slutändan leder till bättre patientresultat.
Var hittar jag mer information?
Hela artikeln finns här.